Các nhà khoa học đã biến đổi gen trong tế bào máu của những bệnh nhân mang virus HIV nhằm giúp họ đề kháng lại mầm bệnh AIDS. Kết quả nghiên cứu cho thấy, phương pháp này dường như an toàn và triển vọng.

{keywords}
Virus HIV trong mô bạch huyết của người. Ảnh: Corbis

Thông tin trên được công bố chỉ một ngày sau khi các bác sĩ ở Boston, Mỹ thông báo, họ có thể đã chữa trị thành công cho một trẻ sơ sinh mang virus HIV ngay sau khi chào đời. Tất cả đang làm dấy lên hy vọng về các phương pháp hữu hiệu mới nhằm chống lại căn bệnh thế kỷ AIDS.

Ý tưởng về phương pháp chữa trị bằng biến đổi gen bắt nguồn từ trường hợp của một bệnh nhân AIDS. Người này dường như đã thoát khỏi sự tấn công của virus HIV sau khi được cấy ghép tế bào cách đây 7 năm ở Berlin, Đức.

Vật liệu sinh học cấy ghép đã được trích lấy từ một người hiến tặng có khả năng miễn dịch tự nhiên trước virus HIV. Chỉ có khoảng 1% người trên thế giới sở hữu 2 bản sao của gen giúp mang tới khả năng phòng bệnh đặc biệt này. Vì vậy, các nhà nghiên cứu đang tìm kiếm một cách thiết thực hơn để nhận được kết quả tương tự, thông qua sử dụng liệu pháp gen nhằm biến đổi các tế bào máu của chính bệnh nhân HIV.

Nhóm nghiên cứu do tiến sĩ Carl June thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ) dẫn đầu đã tiến hành thử nghiệm phương pháp mới đối với 12 bệnh nhân.

Theo các chuyên gia, virus HIV thường lây nhiễm cho các tế bào máu thông qua một protein trên bề mặt của chúng, một "trạm neo đậu" có tên gọi CCR5. Công ty Sangamo BioSciences Inc. ở California, Mỹ đã tạo ra cách chữa trị có khả năng vô hiệu hóa gen hình thành CCR5.

Toàn bộ 12 bệnh nhân trong nghiên cứu đã được lọc máu để loại bỏ một số tế bào của họ. Hợp chất cắt vụn gen của Sangamo được cho thêm vào máu trong phòng thí nghiệm, và các tế bào máu được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân.

4 tuần sau, một nửa số bệnh nhân tạm thời không dùng thuốc trị AIDS để xem hiệu quả của liệu pháp gen. Virus đã xuất hiện trở lại ở hầu hết bệnh nhân, trừ một trường hợp duy nhất. Tuy nhiên, các tế bào bị biến đổi dường như được bảo vệ trước sự lây nhiễm HIV và nhiều khả năng sống sót hơn các tế bào không được điều trị.

Nhóm nghiên cứu bày tỏ hy vọng, các tế bào bị biến đổi rốt cuộc sẽ đông đảo hơn số tế bào còn lại và mang đến cho bệnh nhân một cách kiểm soát lượng virus mà không cần dùng thuốc. Riêng trường hợp bệnh nhân duy nhất không tái xuất hiện HIV, người này hóa ra đã có một bản sao của gen bảo vệ, chứng tỏ 50% việc khỏi bệnh là do cấu trúc gen tự nhiên.

Tuấn Anh (Theo Daily Mail)