Tại Việt Nam, ước tính có khoảng 6 triệu người đang sống chung với bệnh hiếm, trong đó 58% là trẻ em. Gần 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn hoặc chưa tiếp cận được điều trị phù hợp...