U nguyên bào thần kinh là ung thư phổ biến nhất trong năm năm đầu tiên của cuộc đời. Tuổi trung bình mắc bệnh là 19 tháng với 89% bệnh nhân dưới 5 tuổi và 98% bệnh nhân dưới 10 tuổi.
Trong u nguyên bào thần kinh trẻ em hay gặp ở bé trai hơn bé gái. Trong u nguyên bào thần kinh tế bào ác tính phát triển từ các mô thần kinh gần tủy sống như cổ, ngực, bụng hoặc khung chậu nhưng đa số ở tuyến thượng thận (tuyến thượng thận là một tuyến nhỏ nằm ở cực trên của thận có chức năng tiết các hormon điều chỉnh chức năng quan trọng của cơ thể như nhịp tim hay huyết áp).
Nguyên bào thần kinh là các tế bào thần kinh chưa trưởng thành được phát hiện ở thai nhi. Nguyên bào thần kinh trưởng thành bình thường trở thành tế bào thần kinh hoặc tế bào tủy thượng thận. U nguyên bào thần kinh hình thành khi các nguyên bào thần kinh rối loạn quá trình trưởng thành. Đa số u nguyên bào thần kinh được phát hiện khi ung thư đã lan rộng ra các cơ quan: hạch bạch huyết, gan, phổi, xương, tủy xương...
U nguyên bào thần kinh được chia làm 3 mức độ nguy cơ thấp, trung bình và cao:
- Nhóm nguy cơ thấp thường gặp ở trẻ nhỏ, khả năng chữa khỏi cao chỉ bằng phẫu thuật
- Nhóm nguy cơ cao có tỷ lệ chữa khỏi còn thấp mặc dù u nguyên bào thần kinh rất nhạy cảm với hóa chất và tia xạ.