Một liệu pháp gen đặc biệt đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép và trở thành liệu pháp trị liệu đắt tiền nhất thế giới, với trị giá 850 ngàn USD/lần sử dụng, tương đương 19,3 tỷ đồng một lần chữa trị.

Liệu pháp gen có tên Luxturna được khẳng định có khả năng chữa khỏi bệnh mù do di truyền. Liệu pháp này do công ty Spark Therapeutics sản xuất và bán ra thị trường. Ban đầu, cái giá dự trù cho “phương thuốc” này là 1 triệu USD (22,7 tỷ đồng).

Tuy nhiên sau khi nhiều công ty bảo hiểm y tế tham vấn và bảy tỏ sự quan tâm tới liệu pháp mới, phía Spark Therapeutics đã quyết định giảm giá xuống chỉ còn 850 ngàn USD.

Mặc dù vậy, cái giá cho một liều thuốc này vẫn thuộc hàng đắt nhất thế giới. Bởi lẽ, đây là một trong những liệu pháp gen đầu tiên chữa được một chứng bệnh di truyền.

Một thống kê ước tính, mù lòa di truyền là một căn bệnh hiếm gặp nhưng vẫn có thể xuất hiện trên ít nhất 2 người dân Mỹ.

Cụ thể, liệu pháp này có tác dụng ngay trong một lần chữa trị. Các bác sỹ sẽ sử dụng một loại virus để đưa một gen thay thế vào mô võng mạc của người mắc chứng bệnh quái ác này. Mỗi mũi tiêm là 425 ngàn USD/mắt và cả hai đôi mắt là 850 ngàn USD.

CEO Spark Therapeurics, ông Jeffrey Marrazzo chia sẻ với tờ The Star: “Chúng tôi muốn cân bằng giữa giá trị và mức giá phù hợp, có trách nhiệm với những người quan tâm nhằm đảm bảo phương thuốc có thể tiếp cận với nhiều bệnh nhân”.

Giá thuốc tại Mỹ không bị Chính phủ kiểm soát. Cũng bởi vậy, các công ty dược phẩm dễ dàng đặt ra các mức giá riêng cho sản phẩm của họ. Tuy nhiên cũng bởi vậy, tình trạng lạm dụng và ít khi đưa ra lời giải thích về giá thuốc là điều rất hay gặp tại quốc gia này.

Mặc dù vậy, tình trạng này đang dần được cải thiện khi người dân bắt đầu có nhiều động thái phản đối và chỉ trích các công ty dược phẩm.

Hãng Spark Therapeutics cho rằng, mức giá cho một liệu pháp như trên có thể vượt qua 1 triệu USD nhưng hãng đã không làm vậy.

Meredith Rosenthal, giáo sư kinh tế y học thuộc ĐH. Harvard chia sẻ với CBC News: “Nếu họ quyết định không xem xét lại giá bán, họ có thể sẽ phải đối mặt với nhiều chỉ trích”.

Liệu pháp Luxturna đã được FDA chấp thuận, điều này cũng đồng nghĩa Luxturna sẽ sớm được các hãng bảo hiểm y tế chấp thuận. Nhiều người tin tưởng, Spark Therapeutics sẽ dành riêng các ưu đãi về giá cho các bệnh nhân có bảo hiểm y tế.

Spark Therapeutics khẳng định, hãng sẽ áp dụng nhiều kế hoạch chi trả bao gồm trả góp qua từng năm. Đặc biệt, phía công ty cũng xác nhận sẽ trả lại một phần chi phí nếu thị lực của bệnh nhân không được cải thiện như mong đợi.

Hy vọng trong tương lai, loại thuốc này sẽ sớm có mức giá dễ chịu hơn cho những bệnh nhân không may mắc phải căn bệnh quái ác này.

Theo GenK