Tác dụng của loại thuốc đắt nhất thế giới

Mỹ vừa phê duyệt phương pháp điều trị bệnh máu khó đông trị giá 3,5 triệu USD, hiện là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 23/11 đã phê duyệt Hemgenix, một loại thuốc mới để chữa bệnh máu khó đông. Nhà sản xuất CSL Behring định giá 3,5 triệu USD cho mỗi lần điều trị, khiến Hemgenix trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới.

Hemgenix là liệu pháp gene áp dụng cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B, chứng rối loạn chảy máu di truyền. Khi đó, người bệnh không sản xuất được loại protein cần thiết để tạo cục máu đông. Khoảng 1 trong 40.000 người mắc bệnh, hầu hết là nam giới.

FDA vừa phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới

Phương pháp truyền thống yêu cầu truyền tĩnh mạch thường xuyên để duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu hụt, nhưng liệu pháp gene mới chỉ cần truyền một lần.

“Liệu pháp gene cho bệnh máu khó đông đã được triển khai trong hơn hai thập kỷ. Mặc dù có những tiến bộ nhưng quá trình phòng ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của người bệnh”, Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA thông tin. 

“Phê duyệt của FDA cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B”. 

Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, tổ chức chuyên phân tích giá trị của thuốc theo đơn và các sản phẩm y tế khác, đã xác nhận với CNN, Hemgenix hiện là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Trong một phân tích cân nhắc lợi ích sức khỏe so với chi phí, Viện trên đề xuất mức giá hợp lý cho loại thuốc này từ 2,93 đến 2,96 triệu USD.

Theo phân tích của GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để chữa bệnh teo cơ cột sống và có giá 2,1 triệu USD cho một đợt điều trị.

FDA đã phê duyệt Hemgenix dựa vào độ an toàn và hiệu quả được đánh giá trong hai nghiên cứu trên khoảng 60 nam giới trưởng thành. Tác dụng phụ phổ biến bao gồm men gan cao, nhức đầu, các triệu chứng giống cúm và phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

tin nổi bật

Đỉa sống trong mũi khiến người đàn ông khó thở, chảy máu

Con đỉa sống trong hốc mũi khiến người đàn ông ở Thanh Hóa ho nhiều về đêm, khó thở, chảy máu mũi, đau nhức, ngứa ngáy khó chịu dữ dội ở vùng mũi họng.

Bộ Y tế yêu cầu thu hồi lô thuốc điều trị tim mạch, suy tuần hoàn não kém chất lượng

Một lô thuốc Npluvico vừa bị yêu cầu thu hồi trên toàn quốc do vi phạm chất lượng. Thuốc này chuyên điều trị các bệnh suy tuần hoàn não, bệnh động mạch chi dưới, tê lạnh và tím tái đầu chi.

Kịp thời nhận ra bất thường, mẹ cứu con khỏi di chứng vì viêm não

Con trai than đau họng, sốt cao và li bì, chị Dung cảm thấy khác lạ so với những lần ốm trước đây. Không chần chừ, người mẹ này đưa con lên TP.HCM cấp cứu. Khi đến nơi, con đã lơ mơ, hỏi không trả lời.

Người đàn ông nguy kịch vì ngộ độc methanol sau khi uống rượu

Khi nhập viện cấp cứu, nồng độ methanol trong máu của bệnh nhân cao gấp 20 lần ngưỡng gây ngộ độc.

Bí quyết sống thọ của cụ ông 100 tuổi từng bị ung thư

Cụ Fremont hiện vẫn khỏe mạnh, chăm vận động, không ăn thịt, trứng, không uống sữa.

Phòng khám Nguyễn Trãi - Thủ Dầu Một nỗ lực nâng cao chất lượng dịch vụ

Phòng khám đa khoa Nguyễn Trãi - Thủ Dầu Một không ngừng nâng cao chất lượng dịch vụ để thực hiện phương châm “Tận tâm với nghề - Tận tình với bệnh nhân”.

9X hiện thực hoá ước mơ ‘tăng cân cho người gầy’

Anh Lê Thanh Tùng - CEO công ty TNHH Hatuma đã trăn trở đưa ra thị trường thực phẩm dùng cho chế độ ăn đặc biệt HiWeight, với mong muốn hỗ trợ người gầy, người suy dinh dưỡng cải thiện cân nặng, người già cần hồi phục sức khỏe.

Bé 5 tuổi hôn mê sau khi uống dung dịch trong thuốc lá điện tử

Chỉ 15 phút sau khi uống dung dịch, người nhà phát hiện bé bị co giật toàn thân, nôn ói, hôn mê.

Bệnh viện Mắt quốc tế DND hỗ trợ đến 40% chi phí phẫu thuật tật khúc xạ

Bệnh viện Mắt quốc tế DND triển khai chương trình “Smile Days DND” hỗ trợ đến 40% chi phí phẫu thuật cận, loạn, viễn, lão thị; tặng gói thăm khám định kỳ, chăm sóc mắt sau phẫu thuật...

Bác sĩ lý giải tại sao trẻ hay ốm vào mùa đông

Nhiều người lầm tưởng rằng khi thời tiết lạnh có thể khiến trẻ dễ bị ốm nhưng điều này không chính xác.

Em bé cứu mạng sống của mẹ nhờ chào đời sớm 12 tuần

Bác sĩ nhận định Harriet Elsdon có thể không chữa được ung thư nếu sinh con đúng ngày dự kiến.

TP.HCM rà soát 12 phòng khám đa khoa, kêu gọi người dân phản ánh khi bị 'vẽ bệnh'

Các phòng khám sử dụng nhân viên chưa đăng ký hành nghề hoặc không có chứng chỉ đào tạo chuyên môn phù hợp.

Triệu chứng bệnh tim chỉ kéo dài vài phút rồi biến mất

Người đàn ông 62 tuổi chỉ cảm thấy nóng và toát mồ hôi trong vòng vài phút khi đang lái xe trên đường. Sau đó, bác sĩ thông báo bệnh nhân trải qua cơn đau tim.

Người phụ nữ tử vong sau khi đi đốt mỡ ở TP.HCM

Nạn nhân bị sốc phản vệ sau khi đến một thẩm mỹ viện tại quận Phú Nhuận (TP.HCM) đốt mỡ vùng 2 cánh tay và ngực trái.

Người đàn ông Brazil tỉnh lại sau khi ở trong túi đựng thi thể suốt 5 tiếng

Bệnh nhân người Brazil được phát hiện trong tình trạng tỉnh táo và vẫn còn thở sau khi nhân viên y tế tuyên bố ông đã qua đời.